Studija miševa sugerira da se lijek protiv raka može boriti protiv krhkog X autizma
Novo istraživanje sugerira da ljudima koji su pogođeni zajedničkim nasljednim oblikom autizma može pomoći lijek koji se ispituje kao lijek protiv raka.
Najčešći genetski uzrok poremećaja iz autističnog spektra je sindrom krhkog X, stanje koje pogađa otprilike jednog od 4.000 dječaka i jednu od 6.000 djevojčica. Trenutno ne postoji lijek.
Za fragilne X pacijente promijenjen je kemijski put u mozgu koji uzrokuje višak proteina u mozgu. Novo istraživanje sugerira da poznata kemijska supstanca koja se pojavljuje u prirodi nazvana cerkosporamid može blokirati put i poboljšati društvenost miševa s tim stanjem.
Tim sa Sveučilišta u Edinburghu i Sveučilišta McGill u Kanadi identificirao je ključnu molekulu, eIF4E, koja pokreće prekomjernu proizvodnju proteina u mozgu pacijenata s Fragile X-om.
To može uzrokovati simptome ponašanja koji uključuju poteškoće u učenju. To također može dovesti do ozbiljnijih intelektualnih teškoća, kašnjenja u govornom i jezičnom razvoju i problema sa socijalnim interakcijama.
"Otkrili smo da eIF4E regulira proizvodnju enzima zvanog MMP-9, koji razgrađuje i preuređuje veze između moždanih stanica nazvanih sinapse", rekao je dr. Nahum Sonenberg, profesor McGilla i koautor studije.
"Višak MMP-9 remeti komunikaciju između moždanih stanica, što dovodi do promjena u ponašanju."
Tim je otkrio da liječenje cerkosporamidom blokira aktivnost eIF4E, te stoga smanjuje količinu MMP-9 i preokreće simptome ponašanja kod miševa verzijom Fragile X sindroma.
Nova otkrića sugeriraju da bi se mogla koristiti kao liječenje za pacijente s sindromom krhkog X. Studija je objavljena u časopisu Izvješća o ćelijama.
Poslijedoktorski istraživač McGill i suautor autora studije dr. Arkady Khoutorsky rekao je da je „enzim MMP-9 i ranije bio uključen u sindrom krhkog X. Novost u našem istraživanju je demonstracija da se simptomi bolesti mogu kontrolirati manipuliranjem aktivnosti eIF4E s dostupnim kandidatima za lijekove. "
"Naša otkrića otvaraju vrata ciljanom liječenju sindroma krhkog X", rekao je neuroznanstvenik Christos Gkogkas, dr. Sc., Patrick Wild Center sa Sveučilišta u Edinburghu za istraživanje autizma, sindroma krhkog X i intelektualnih teškoća.
"Dizajnirajući tretmane koji blokiraju upravo ovaj put, nadamo se da možemo ograničiti potencijalne nuspojave i razviti terapije koje su učinkovitije od općih pristupa liječenju."
Izvor: Sveučilište McGill
