Lijek protiv raka pokazuje potencijal za prevenciju teškoća u učenju
Prema istraživačima sa Sveučilišta Michigan, studija postavlja temelje za više istraživanja o tome kako bi se antitumorski lijekovi mogli koristiti za zaštitu mozga male djece s genetskom bolešću neurofibromatoza 1, kao i druge bolesti koje utječu na isti stanični signalni put.
Neurofibromatoza 1 ili NF1 pogađa jedno od 3.000 djece, što uzrokuje rast benignih tumora po tijelu, velike veličine glave i druge probleme. Mnoga djeca s NF1 također se bore s učenjem čitanja, pisanja, matematike i ponašanja, prema istraživačima.
Utjecaj na rad mozga smatra se najčešćim - i najozbiljnijim - problemom koji uzrokuje NF1, a često se pojavljuje i prije ostalih simptoma, osim smeđih mrlja na koži koje se često zamjenjuju za rodne znakove.
No dok su tumori koji izbijaju uglavnom kasnije u životu dobro proučeni, učinak NF1 na rad mozga nije razumljiv, napominju istraživači.
U novoj studiji tim je proučavao neuronske matične stanice - vrstu glavne stanice koja može postati bilo koja vrsta živčanog tkiva. U novorođenih miševa s dvije kopije genetske mutacije koja uzrokuje NF1, neuronske matične stanice u ključnom području mozga imale su veću vjerojatnost da će stvoriti neku vrstu "pomoćne" živčane stanice zvane glia. Proizveli su mnogo manje neurona koji šalju i primaju ključne signale u mozgu i tijelu.
Znanstvenici su tada ciljali na abnormalni rast stanica dajući miševima eksperimentalni lijek koji je već korišten u kliničkim ispitivanjima za uznapredovali karcinom. Nazvan PD0325901, lijek, poznat kao MEK inhibitor, blokira specifično djelovanje unutar stanica nazvano MEK / ERK put.
Miševi s mutacijom NF1 koji su lijek dobili od rođenja razvijali su se normalno, za razliku od miševa s istim genetskim mutacijama koji nisu primili lijek. Neliječeni miševi izgledali su normalno pri rođenju, ali u roku od nekoliko dana postali su pogrbljeni i mršavi, s nenormalnim rastom tijela i moždanih stanica.
Stariji autor novog rada, dr. Yuan Zhu, upozorio je da lijek korišten u studiji možda nije prikladan za davanje djeci kojoj je dijagnosticirana NF1. No, razvijaju se i drugi inhibitori MEK protiv raka.
„Važno je da smo pokazali da liječenjem tijekom ovog kratkog vremenskog prozora u ranoj fazi života, kada neuronske matične stanice u mozgu u razvoju još uvijek imaju vremena da„ odluče “kakva će stanica postati, možemo izazvati trajni učinak o neuronskom razvoju ”, rekao je Zhu, izvanredni profesor interne medicine na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Michigan.
Da bi intervencija zasnovana na lijekovima djelovala, morala bi se dati ubrzo nakon što se kod dojenčeta ili djeteta primijete zastoji u razvoju ili benigni tumori, i nakon postavljanja dijagnoze NF1, primijetio je Zhu.
Otprilike polovica svih ljudi s NF1 naslijedi mutirani gen od roditelja, dok ga druga polovica spontano razvija u maternici. Bolest vrlo različito pogađa pojedine pacijente, rekao je, napomenuvši da jedno dijete rođeno od roditelja s blagim NF1 može imati teški oblik bolesti, dok njihova braća i sestre mogu imati blage ili umjerene simptome.
Neki ljudi s NF1 imaju oblik "dvostrukog pogotka" bolesti, gdje su obje kopije gena mutirane u određenim tjelesnim stanicama. Prema znanstvenicima, druga se mutacija vjerojatno događa u neuronskoj matičnoj stanici koja dalje stvara neobične živčane stanice. Ti pacijenti često imaju ozbiljne smetnje u učenju i prošireni kalozum tijela - strukturu koja povezuje dvije polovice mozga i sadrži veliku koncentraciju glije, istih stanica koje su miševi u novoj studiji imali veći broj.
Uz NF1, istraživači predviđaju da njihova otkrića mogu imati važnost za pacijente s drugim genetskim stanjima koja utječu na isti stanični signalni put zvan RAS. Kolektivno nazvani sindromi neuro-kardio-lica-kože (NCFC) ili "RASopathies", uključuju Leopardov sindrom, Noonanov sindrom, Costellov sindrom i Leguisov sindrom. Kao i NFI, svi ti uvjeti utječu na mozak, krvožilni sustav i lice ili glavu.
Nalazi studije objavljeni su u časopisu ćelija.
Izvor: Sveučilište Michigan
