Uobičajeni antibiotik ublažava anksioznost i pojačava pažnju kod pacijenata s krhkim X sindromom
Krhki X je najčešće naslijeđena vrsta mentalnog oštećenja. Trećina sve djece s ovim sindromom razvit će autizam, a oko pet posto djece s poremećajem iz autističnog spektra ima krhki X. Procjenjuje se da krhki X pogađa 1 od 3.600 muškaraca i 1 od 4.000 žena.
Sindrom se predstavlja u različitim teškoćama, od poremećaja učenja do blagih do teških intelektualnih oštećenja (mentalna retardacija), kao i kod emocionalnih problema i problema u ponašanju. To također može uključivati određene tjelesne karakteristike, poput većih ušiju ili fleksibilnijih zglobova prstiju, sa simptomima koji su obično ozbiljniji u dječaka.
Za istraživanje, ukupno 53 sudionika (troje je odustalo nakon nekoliko dana zbog nuspojava), u dobi od 4 mjeseca do 25 godina, uzimalo je minociklin između dva tjedna i 20 mjeseci, s dozama od 25 do 200 miligrama dnevno. Roditelji su zabilježili ukupne reakcije svoje djece na lijek.
Nakon što su sudionici liječeni minociklinom u prosjeku tri mjeseca, roditelji su izvijestili o poboljšanjima u dječjoj uporabi jezika, razine pažnje i ponašanja, a sve dok su imali uglavnom blage nuspojave. Rezultati su uključivali sljedeće: Pedeset i četiri posto izvijestilo je o poboljšanju upotrebe jezika, 50 posto izvijestilo je o poboljšanju raspona pozornosti, 44 posto izvijestilo je o poboljšanju socijalne komunikacije i 30 posto o smanjenju razine anksioznosti. Većina roditelja rekla je da su njihova djeca imala blage nuspojave, poput uzrujanog želuca.
U anegdotalnim izvještajima neki su roditelji rekli da njihova djeca "postaju sve razgovornija, artikulirana i pričljivija". Roditelji su također izvijestili da su njihova djeca bila usredotočenija i "imala duži raspon pozornosti dok su se igrala, radila domaću zadaću ili sudjelovala u nekoj drugoj aktivnosti".
Tim vjeruje da je studija vrlo obećavajuća. Rezultati su doveli do placebo kontroliranog kliničkog ispitivanja liječenja ljudi s krhkim X minociklinom, financiranog od strane National Fragile X Foundation.
"Ovo preliminarno istraživanje pokazalo je poboljšanja kod sudionika, međutim, potrebno je kontrolirano kliničko ispitivanje kako bi se usporedila učinkovitost liječenja bolesnika minociklinom i liječenja placebom", rekao je Randi Hagerman, obdareni predsjednik Fragile X, medicinski direktor UC-Davis MIND Institut i jedan od vodećih svjetskih stručnjaka za krhki X sindrom.
Minociklin je jedan od najčešće propisanih lijekova za adolescentne akne, a u uporabi je od 1960-ih. Utvrđeno je da lijek ima neuroprotektivno djelovanje i pokazalo se da poboljšava neurodegenerativne bolesti poput Parkinsonove i Huntingtonove bolesti u istraživanjima na životinjama.
Interes za njegovu upotrebu kod ljudskih pacijenata s krhkim X-om porastao je kad je studija iz 2009. godine izvijestila da je minociklin poboljšao kogniciju kod miševa genetski proizvedenih da imaju krhki X. Starija autorica te studije bila je Iryna M. Ethell sa Sveučilišta California-Riverside, koja je također autor s Hagermanom trenutnog istraživanja.
Ethellin tim iz 2009. otkrio je da minociklin snižava razinu matrične metaloproteinaze 9 (MMP9), enzima čija je razina i aktivnost prekomjerna u krhkom X mišu. MMP9 inhibira razvoj dendritičnih bodlji, male izbočine poput gljiva na krajevima sinapsi koje omogućuju komunikaciju živčanih stanica. Snižavanje razine MMP9 jača dendritične bodlje i poboljšava komunikacijske krugove u mozgu.
"Zaista je uzbudljivo vidjeti aplikacije poput ovog našeg istraživanja o modelu miša", rekao je Ethell.
Studija je provedena u suradnji s glavnim autorom Agustinijem Utari, suradnikom s Instituta UC-Davis MIND iz Centra za biomedicinska istraživanja Sveučilišta Diponegoro u Indoneziji, gdje je čini se da je prevalencija krhkog X sindroma velika.
"Jako sam uzbuđen zbog mogućnosti da u Indoneziju dovedem studiju minociklina i krhkog X", rekao je Utari.
Ostali autori studije uključuju Weerasak Chonchaiya, Susan M. Rivera i Andrea Schneider s UC-Davis MIND Instituta; Sultana M.H. Faradz iz Centra za biomedicinska istraživanja, Sveučilište Diponegoro, Indonezija; i Danh V. Nguyen, Odjel za javne zdravstvene znanosti, UC-Davis.
"Liječenje minociklinom u bolesnika s sindromom krhkog X i istraživanje mjera ishoda" objavljeno je u izdanju časopisa iz rujna 2010.Američki časopis za intelektualne i razvojne poteškoće.
UC Davisov umni institut
